2021年3月19日，晟斯生物旗下江苏晟斯生物制药有限公司申报的“注射用培重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白”(简称晟斯117)获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)I类新药临床试验许可，在12岁以上青少年和成年血友病A患者中开展临床研究。此外，晟斯生物已启动晟斯117国际临床的相关工作。

        晟斯117属于全球最新一代超长效重组凝血八因子，用于血友病A患者的止血和预防治疗。通过独创的联合使用PEG修饰和Fc融合蛋白技术，晟斯117摆脱了传统凝血八因子对血管性血友病因子(vWF)的依赖，体内稳定性大大增加，突破了凝血八因子产品半衰期的vWF天花板(25~30h)，有望实现凝血八因子 “一周给药一次”的预防治疗黄金标准，提升血友病A患者治疗期间的凝血八因子水平，使血友病A患者生命状态更加积极活跃，可以和正常人群一样生活学习工作，具备卓越的临床优势。

        目前, 全球尚无“一周给药一次”超长效凝血八因子产品上市，全球已上市最好产品可实现“一周给药两次”。晟斯117产品，具备超长的半衰期，有望实现“一周给药一次”，不仅可以降低患者用药频率，减少血友病A患者注射药物的时间和痛苦，而且可以较长时间维持体内较高的凝血八因子水平，极大降低自发出血次数，显著提升病人的生活质量和品质，更可以提高对关节等部位的保护，大幅降低患者生命周期内的残疾发生率。此外，晟斯117的PEG修饰，也能有效降低产品的免疫原性，延长蛋白质类药物在体内的生物活性，对其药物动力学和药效学性质进行改善，增加了药物的安全性。

        2017年国家医保改革之后，各省市血友病患者享受到更多的医保优惠政策，我国未成年人血友病A患者已经推行预防治疗，患者对凝血八因子产品的临床需求增长较快。长效和超长效重组凝血八因子，因其更好的安全性和依从性，更有利于在我国患者中推广预防治疗。

        除晟斯117外，晟斯生物在研“一周二次”产品已处于三期临床阶段，半衰期超过20小时，已经达到国际领先水平。这两款产品的陆续上市，不但有效满足国内患者的用药需求，把我国血友病的治疗水平从全球的落后位置，提升到领先的位置，也能为全球患者带来提供最佳的治疗方案，具有极为重大的社会意义。

        随着我国社会经济的不断发展以及国家医保等政策不断完善，我国血友病患者过上正常的生活，已经指日可待。

《电鳗快报》